科学家称赞针对罕见病婴儿的“科幻式”疗法

一名胃和肠道"移入胸腔"的女婴的母亲，对旨在治疗女儿罕见疾病的新研究表示赞赏。

阿米莉亚·特纳在出生几天时于大奥蒙德街医院（GOSH）接受了挽救生命的手术。

她患有严重先天性膈疝（CDH）——这是一种每3000名婴儿中就有1例的潜在致命疾病。

该疾病意味着膈肌——腹部和胸部之间的肌肉——未能完全发育。

因此，本应位于腹部的器官可能移入胸腔空间并挤压脆弱发育中的肺部。这意味着婴儿没有足够空间生长完全成形的肺部。

当前严重CDH的治疗涉及胎儿在子宫内时进行手术，外科医生将手术球囊精细地置入婴儿气管以刺激肺部生长。这仅能将存活率提高至50%。

"完全旋风"

来自伦敦的26岁母亲乔治娅·特纳表示，得知女儿患有此病使她的孕期"完全像一场旋风"。

"医疗团队原本希望阿米莉亚的病情只是中度，"她说。"不幸的是，阿米莉亚出生后，临床团队告诉我她的病情有多严重，因为她的肠道和胃已经移入了胸腔。"

阿米莉亚在GOSH的新生儿病房康复了四个月，随后在当地医院又呆了三个月，才首次回家。

这个"调皮"的17个月大婴儿在15个月大时CDH复发，需要接受第二次手术。

希望新研究不仅能减少治疗侵入性、显著提高存活率，还能降低复发几率。

科幻成为现实

由英国GOSH和伦敦大学学院以及比利时鲁汶大学专家开发的系统，将能在婴儿仍在母亲子宫内时直接进行治疗。

该系统将使用纳米金刚石输送一种称为血管内皮生长因子（VEGF）的激素，以刺激肺部生长。

该技术已在实验室培育的微型肺部上进行了测试，使用3D打印模拟压迫情况，并在患有该疾病的大鼠身上进行了实验。

参与研究的GOSH外科医生斯塔夫罗斯·卢科乔治亚基斯博士表示："纳米金刚石、3D打印和子宫内生长激素听起来都有些科幻。但这项研究真正向我们展示了可能性。"

他表示这种治疗最快可能在五年内就能提供给患者家庭。

特纳女士表示："看到这样的新研究令人欣喜，专家们正在努力使CDH治疗对所有儿童更成功、侵入性更小。

"希望更好的治疗也能预防像阿米莉亚这样的复发案例。"